15.目前多數 CAR-T(chimeric antigen receptor T cell)療法屬於下列何種基因治療策略?
(A)體外基因治療(ex vivo gene therapy)
(B)體內基因治療(in vivo gene therapy)
(C)生殖系基因治療(germline gene therapy)
(D)表觀遺傳治療

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統計: A(46), B(13), C(1), D(4), E(0) #3848087

詳解 (共 1 筆)

#7327260

§體內基因治療 (In vivo Gene Therapy)

流程:將治療性基因直接封裝在病毒載體(如 AAV)或奈米脂質體中。
直接通過注射(靜脈、肌肉或局部)進入病人的身體組織。
讓病毒在體內自行尋找目標細胞並進行基因轉移。
例子: 脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的藥物 Zolgensma。


§體外基因治療 (Ex vivo Gene Therapy) — CAR-T 屬於此類

流程:從病人身上取出目標細胞(如 T 細胞、造血幹細胞)。
在實驗室培養皿(體外)中,利用病毒載體將正常基因或人工基因(如 CAR)植入細胞。
篩選並擴增這些被修改成功的細胞。
將細胞輸回病人體內。

優點: 效率高、可精準篩選細胞,避免病毒直接進入人體引起免疫反應。

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私人筆記 (共 2 筆)

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